Symtomlindrande behandling med bifosfonater (till exempel pamidronat), ortopedkirurgi, partiell splenektomi och levertransplantation kan komma i fråga i vissa fall av Gauchers sjukdom.
Allogen stamcellstransplantation (SCT) är det enda potentiellt botande behandlingsalternativet för Gauchers sjukdom men samtidigt förenat med hög transplantationsrelaterad mortalitet och risk för kronisk GVHD (eng. graft-versus-host disease). Allogen SCT är inte längre rekommenderat för behandling av Gauchers sjukdom då annan farmakologisk behandling finns.
Forskning på autolog SCT efter gentransfer för Gauchers sjukdom pågår.
